Bekymringer og fakta om germline genterapi

The best protection against click fraud.

Videnskaben om genterapi ser endelig ud til at blive voksen, da denne kraftfulde teknologi når et punkt, hvor den kan hjælpe dem med nogle af de sværeste at behandle genetiske sygdomme. Dets godkendelse til generel medicinsk anvendelse til en række sygdomme synes overhængende. Faktisk har European Medicines Society allerede godkendt sit første genterapimedicin.

Imidlertid involverer alle eksempler og forsøg hidtil somatisk celleterapi. Det vil sige, de ændrer kun genetikken for celler hos patienten bortset fra kimlinje sædceller eller ægceller.

Bekymringer for germline genterapi

Genterapi på kimlinieceller genererer mange kontroverser, fordi eventuelle ændringer bliver arvelige (da afkom modtager det manipulerede DNA). Dette gør det f.eks. Muligt at ikke kun rette en genetisk defekt, der forårsager boble dreng syndrom hos patienten, men også for at eliminere defekten permanent i de efterfølgende generationer af det familie. Dette eksempel er en relativt sjælden genetisk sygdom, men der er mange andre, for eksempel Huntingtons sygdom eller Duchenne muskeldystrofi, der er mere almindelige og teoretisk kunne elimineres i familier, der lider af disse lidelser.

instagram viewer

Mens eliminering af en sygdom helt i en familie er en spektakulær fordel, er bekymringen, at hvis der opstår noget uforudsete (såsom leukæmi, der blev introduceret til nogle af den første gruppe børn behandlet for et immundefektsyndrom ved hjælp af en genterapitilgang) overføres det genetiske problem til fremtidens ufødte børn generationer. Bekymringen for forplantning af genterapi kimlinjefejl eller bivirkninger for fremtidige generationer er bestemt i sig selv alvorligt nok til at standse enhver overvejelse af germline genterapi, men fejl er ikke det eneste problem.

Genetiske forbedringer er ikke en bekymring nu

En anden bekymring er, at denne form for manipulation kan åbne muligheden for at indsætte gener for at give opfattede gavnlige egenskaber, såsom øget intelligens, en tendens til højhed eller endda specifikt øje farver. Imidlertid er moralsk bekymring over at bruge denne teknologi til genetiske forbedringer ikke et øjeblikkeligt praktisk spørgsmål, da videnskaben ikke har en fast nok forstå genetikken involveret i de fleste af denne slags komplekse egenskaber for at gøre genterapi tilgange til at ændre nogen af ​​dem endda gennemførlige på dette punkt.

Kontroverser over germline-terapier og den videnskabelige metode

I slutningen af ​​1990'erne var der en betydelig diskussion om potentialet ved germline genterapi og de etiske bekymringer, der ledsager den. Der var en række artikler om dette emne i Nature and the Tidsskrift for National Cancer Institute. American Association for the Advancement of Science organiserede endda Forum om menneskelige kimlinjeinterventioner i 1997, hvor videnskabelige og religiøse repræsentanter syntes at fokusere på, hvad der skulle eller ikke skulle gøres, snarere end videnskabens faktiske tilstand på det tidspunkt.

Interessant er der dog kun lidt aktuelle diskussion af kimlinjeterapi. Måske tragedien i Jesse Gelsinger, der døde som et resultat af et alvorligt allergisk respons under et genterapiforsøg ved University of Pennsylvania i 1999 og den uforudsete udvikling af leukæmi hos spædbørnene behandlet for en immunforstyrrelse i begyndelsen af ​​2000'erne har skabt et vist niveau af ydmyghed og produceret en bedre forståelse af omhyggelige kontroller og forsigtige eksperimentelle procedure.

Den aktuelle vægt ser ud til at være mere på at producere solide resultater og robuste procedurer at bygge videre i modsætning til at skubbe kuvertet frem for at opnå nye spektakulære kur. Bestemmelsesvis vil forbløffende resultater forekomme, men for at producere praktiske og sikre behandlinger er der brug for mange strenge, metodiske og ofte anstrengende videnskabelige studier.

Fremtidigt potentiale for kimlinjeterapier

Efterhånden som fremskridt i marken skrider frem, og den menneskelige genetiske manipulation bliver mere robust, forudsigelig og rutinemæssigt, vil helt sikkert spørgsmålet om kimlinjebehandlinger dukke op igen. Mange tegner allerede klare skel og retningslinjer for, hvad der er tilladt eller ej. For eksempel har den katolske kirke udstedt specifikke retningslinjer for genterapi det finder passende.

Få ville være tåbelige nok til at overveje kimlinie terapeutiske forsøg i dag i betragtning af vores nuværende begrænsede forståelse af denne meget komplekse procedure. Selvom forskere i Oregon aktivt forfølger en meget specialiseret form for kimlinjegenterapi, der bare ændrer DNA, der er opdelt i mitokondrier. Selv dette arbejde har dog vakt kritik. Selv med en meget bedre forståelse af genomik og genetisk manipulation siden den første genterapitest i 1990, er der stadig store huller i forståelsen.

Det er sandsynligt, at der i sidste ende vil være tvingende grunde til at gennemføre kimlinjebehandlinger. Oprettelse af retningslinjer for, hvordan fremtidige anvendelser af genterapi skal reguleres, vil dog kun være baseret på spekulationer. Vi kan kun virkelig gætte på vores fremtidige evner og viden. Den virkelige situation, når den ankommer, vil være anderledes og sandsynligvis skifte både de etiske og videnskabelige perspektiver.

instagram story viewer